CRISPR/Cas9是一种基于细菌天然免疫机制开发的基因编辑技术,主要由核酸内切酶Cas9和gRNA(Guide RNA)两个部分组成。Cas9能够识别和结合基因组上与原间隔序列临近基序(Protospacer adjacent motif,PAM)相对应的区域,并形成DNA双链解旋。同时,gRNA的crRNA部分能够与PAM上游序列成功互补配对。一旦配对成功,Cas9就会激活其核酸内切酶活性,在PAM上游的特定位置引发双链DNA断裂。断裂之后引起细胞本身的修复机制,进而完成基因的敲除或敲入。
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